迈阿密大学米勒医学院

　　随着迈阿密大学米勒医学院西尔维斯特综合癌症中心和其他学术癌症中心的研究发现，急性髓性白血病(AML)的治疗前景正在迅速发展，为这种侵袭性血癌提供了新的、更有效的治疗方法。

　　作为Sylvester白血病部门的负责人，Watts将在ASH 2023(12月9日至12日在圣地亚哥举行的美国血液学学会年会上主持一个教育会议时，重点介绍一些新药，如Venetoclax + Azacitidine，以及研究进展带来的新的靶向疗法。

　　该会议旨在向治疗AML患者的社区医生更新当前使用这些新药顺序或与靶向抑制剂三联用药的护理标准。

　　急性髓性白血病是一种癌症，其特征是骨髓和血液中异常细胞的快速生长，并干扰正常的血细胞生成。它是成人中最常见的白血病类型之一，尽管它相当罕见，约占所有癌症的1%。

　　根据美国癌症协会(American Cancer Society)的数据，它往往折磨老年人，首次确诊时的中位年龄为68岁。男性的患病风险略高于女性。

　　通常，AML患者接受强化化疗和骨髓或干细胞移植。这些疗法通常对60岁以下的人更有效。瓦茨说:“我们现在可以治愈大约60%的年轻患者，这比20年前要好得多。”“但是老年患者，取决于他们的健康水平，通常不能忍受这些治疗，历史上只有不到10%的人被治愈，但现在随着venetoclax +阿扎胞苷和靶向抑制剂的出现，这一比例接近30%。”

　　他补充说，直到最近，这些患者的下一步措施仅限于支持性护理和输血。

　　然而，随着针对AML突变的新药和靶向抑制剂的出现，前景有所改善，尤其是老年患者，Watts说。

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　　“AML几乎总是由随着时间推移获得的突变驱动，”他解释说。“这就是AML风险随着年龄增长而增加的原因。”

　　Watts说，虽然有数百种突变可以导致这种血癌，而且大多数患者有不止一种突变，但有五种更常见的突变是可靶向的:IDH1, IDH2, FLT3, NPM1和MLL。由于西尔维斯特和其他癌症中心正在进行的研究，所有这些疗法现在都已获得批准或正在开发中。

　　结果令人鼓舞。他指出:“我们在研究和试验中看到了非常有希望的结果，将Venetoclax、阿扎胞苷和靶向治疗相结合，通常作为AML的一线治疗。”

　　Watts说，Venetoclax和Azacitidine联合治疗在52%的老年患者中产生了良好的结果，这些患者的中位生存期超过2年，有些患者的生存期更长。

　　此外，靶向治疗被证明是有效的，即使对复发患者也是如此，而且这些治疗也比化疗更耐受性。

　　现在，像Watts和他的同事这样的研究人员必须确定将venetoclax和靶向治疗相结合的最佳方法，以产生最佳效果。“这包括设计临床试验，以帮助我们为具有特定突变的正确患者确定最佳组合，”他解释说，“并确定我们何时停止治疗处于长期缓解期的患者。”

　　Watts说，多达50%的AML患者有突变，目前尚无靶向治疗方法。“我们必须扩大我们的靶向治疗，以治疗更难靶向突变的AML患者，”他解释说，并引用TP53和RAS突变作为治疗耐药的两种常见途径。“我们目前几乎没有批准的治疗方法对这些患者有效，特别是如果他们年纪较大。”

　　Watts认为，AML治疗的未来方向将包括靶向治疗，并结合“我们现有的最佳疗法，可能是针对年轻患者的化疗，或者像venetoclax和阿扎胞苷这样的药物对老年人产生良好的效果。”

　　他说，可能发挥作用的最重要的事情之一是免疫疗法。“我可以看到我们让免疫系统更多地参与治疗这些血癌，就像它治疗实体瘤和淋巴瘤一样。”