作者:Robin Foster HealthDay记者

　　(每日健康)

　　2024年1月17日星期三(HealthDay新闻)——Casgevy是一种突破性的治疗方法，去年12月被批准用于治疗镰状细胞病，周二，美国食品和药物管理局(fda)批准其用于治疗另一种遗传性血液疾病。

　　Casgevy是第一个在美国被批准使用的基于crispr的药物，其中基因编辑被用来开发治疗方法。

　　一次性的剂量会永久改变患者血细胞中的DNA，但专家指出，这种缓解并不便宜。据报道，用于镰状细胞病和地中海贫血的治疗标价为220万美元。

　　这一最新批准允许Casgevy用于12岁以上的输血依赖型-地中海贫血患者。患有这种疾病，身体不能在血液中制造足够的携带氧气的分子，即血红蛋白。

　　FDA生物制品评估和研究中心治疗产品办公室主任Nicole Verdun博士在机构新闻发布会上说:“今天的批准是为地中海贫血患者提供额外治疗选择的重要一步，地中海贫血是一种使人衰弱的疾病，使个人面临许多严重健康问题的风险。”

　　她补充说:“批准使用CRISPR/Cas9技术对这种疾病进行基于细胞的基因治疗，反映了FDA继续致力于支持安全有效的治疗，利用最有前途和最尖端的医疗技术。”

　　去年12月，FDA批准Casgevy用于治疗镰状细胞病，这是一种典型的黑人遗传性血液疾病。

　　“基因疗法有望提供更有针对性和更有效的治疗，特别是对于目前治疗选择有限的罕见疾病患者，”凡尔登在批准时指出。

　　据报道，FDA的最新决定是意料之中的，但它比该机构的最后期限早了大约两个月。

　　为了制造Casgevy，一个人的干细胞被移除并使用一种叫做CRISPR/Cas9的基因编辑技术进行修改。然后将改变后的细胞移植回患者体内，在那里它们繁殖并增加血红蛋白的产生，从而缓解症状。

　　据FDA称，Casgevy最常见的副作用是口腔溃疡、与某些白细胞水平低相关的发烧和食欲下降。

　　患有地中海贫血的人会变得贫血，这使他们感到虚弱、疲倦和上气不接下气。它可以缩短人的生命，过去唯一的治疗方法是频繁输血。

　　不幸的是，反复输血会引发另一种叫做铁超载综合征的问题，然后必须通过其他治疗来控制。据波士顿儿童医院(Boston Children’s Hospital)称，美国至少有1200人患有严重的地中海贫血，必须通过输血来治疗。

　　更多的信息

　　约翰霍普金斯医学院有更多关于地中海贫血的信息。

　　资料来源:美国食品和药物管理局，新闻稿，2024年1月16日;

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