1、从孤儿药到市场巨头：福泰制药如何征服囊性纤维化？福泰制药（Vertex Pharmaceuticals Incorporated）以其针对治疗囊性纤维化（CF）的孤儿药起家，现已发展成为市值逼近千亿美元、年营收近百亿美金的庞大生物技术公司。其成功主要得益于突破性药物如TRIKAFTA（三组分复方制剂）的研发与市场推广。

　　2、其他领域：神经系统药物、呼吸系统药物等占比增加，孤儿药总体“丰富性”得到显著提升。2028年全球最畅销的10种孤儿药强生Darzalex：用于多发性骨髓瘤，预计2028年全球销售额145亿美元，排名第一。福泰制药的Trikafta：用于囊性纤维化，2028年销售额105亿美元，排名第二。

　　3、药物类型：口服选取性BCL-2抑制剂 适应症：血液性肿瘤 市场表现：作为TOP10守门员，销售额集中在30-50亿美元区间。

　　非肿瘤药物 精神分裂症治疗药物：Cobenfy（xanomeline和trospium），近几十年来首次获批的具有全新机制的治疗该精神疾病的药物。首款NASH治疗药物：Resmetirom（Rezdiffra），口服甲状腺激素受体β（THR-β）激动剂，用于治疗伴有肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。

　　图 2015-2024年FDA新药批准概况代表性创新药物解析 首款MASH治疗药物：Resmetirom（Rezdiffra）适应症：非酒精性脂肪性肝炎（NASH，现称MASH）。作用机制：甲状腺激素受体-beta（THR-β）激动剂，促进脂肪自噬和肝脏脂肪酸β-氧化，减少肝脏脂肪。

　　年上半年，FDA共批准16款创新药，包括9款化药新药和7款生物药新药，其中8款为First-in-class药物。肿瘤药物获批比较多（7款），免疫领域3款，罕见病领域4款。与2024年同期（21款新药获批）相比，今年获批数量减少，主要因化药新药上市数量下降，反映FDA审批标准持续强化。

　　1、TRIKAFTA适用范围已扩大至2-5岁幼儿的囊性纤维化治疗。4月27日【重磅】Vertex囊性纤维化药物销售远超预期，新药表现却意外翻车！，Vertex Pharmaceuticals宣布【重磅】Vertex囊性纤维化药物销售远超预期，新药表现却意外翻车！，其自研疗法TRIKAFTA（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor）的使用范围已获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准扩大【重磅】Vertex囊性纤维化药物销售远超预期，新药表现却意外翻车！，现可用于治疗2-5岁患有囊性纤维化（CF）的幼儿。

　　2、福泰制药（Vertex Pharmaceuticals Incorporated）以其针对治疗囊性纤维化（CF）的孤儿药起家，现已发展成为市值逼近千亿美元、年营收近百亿美金的庞大生物技术公司。其成功主要得益于突破性药物如TRIKAFTA（三组分复方制剂）的研发与市场推广。

　　3、美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准【重磅】Vertex囊性纤维化药物销售远超预期，新药表现却意外翻车！了首个治疗囊性纤维化的三联疗法 Trikafta（elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor），该疗法针对携带最常见基因突变（F508del）的患者，显著扩大了获益人群范围。

　　4、近日，美国FDA批准了Trikafta（lexacaftor/ivacaftor/tezacaftor），这是首个治疗最常见囊性纤维化突变患者的三重联合疗法。Trikafta被批准用于12岁及以上的囊性纤维化患者，这些患者的CFTR基因（囊性纤维化跨膜电导调节器基因）中至少有一个F508del突变。

　　5、Vertex公司2023年财报显示其囊性纤维化（CF）治疗药物Trikafta单品全年销售额达84亿美元，成为推动公司营收增长的核心产品，公司全年总营收97亿美元，同比增长11%。

　　6、Vanza三联疗法（Alyftrek）公司【重磅】Vertex囊性纤维化药物销售远超预期，新药表现却意外翻车！：Vertex制药 适应症：囊性纤维化 预期销售额：83亿美元 详情：Vertex最新囊性纤维化药物，是第五个获批的CFTR调节剂，首个每天一次给药药物。基于全面3期关键项目获批，涉及24个国家1000多名患者。

　　1、Vanza三联疗法（Alyftrek）公司：Vertex制药 适应症：囊性纤维化 预期销售额：83亿美元 详情：Vertex最新囊性纤维化药物，是第五个获批的CFTR调节剂，首个每天一次给药药物。基于全面3期关键项目获批，涉及24个国家1000多名患者。

　　2、销售高峰：2021年全球销售额达28亿美元 背景：其物质成分专利2024年到期，预计首款生物类似药将于2025年第四季度获得FDA批准并上市。Tysabri（渤健）适应症：多发性硬化症、克罗恩病 2024年美国销售额：2亿美元 销售高峰：2023年全球销售额达16亿美元 背景：Tysabri的专利保护已于2024年到期。

　　3、浙江医药 核心亮点：全球维生素E第二大生产商，子公司新码生物抗HER2抗体偶联药物ARX788关键临床数据优异。创新药进展：ADC药物研发为核心，ARX788治疗晚期乳腺癌预计2025-2026年上市。中报业绩：同比预增90.28%-1233%，ADC药物潜力待释放。

　　4、药品板块：小核酸药物研发加速，国产管线潜力凸显世界进展：2025年8月26日，美国再生元公司宣布C5 siRNA新药Cemdisiran治疗全身型重症肌无力（gMG）的三期临床BIMBLE达主要和关键次要终点，验证了小核酸药物在罕见病领域的潜力。

　　5、百利天恒BL-B01D1是全球进展最快的双抗ADC药物，布局晚期实体瘤。2024年11月18日，橙帆医药与Avenzo达成了Nectin-4/TROP2 ADC药物授权合作。预计未来将会有更多公司进行双抗ADC的开发。

　　1、年美股大市值药企表现如下：默克：2022年股价上涨45%，表现最佳。主线为主营业务业绩超预期及应对Keytruda专利悬崖。新冠口服药及Keytruda销售超预期推动增长；研发方面，与Moderna合作的个性化肿瘤疫苗及ADC领域BD项目是未来维持肿瘤领域龙头地位的关键。礼来：2022年股价上涨32%。

　　2、传奇生物：美股换算市值460亿元，核心产品西达基奥仑赛（CAR-T疗法）用于多发性骨髓瘤治疗，2024年销售额达63亿美元，预计2025年将成为第二个国产“十亿美元分子”，凸显其在细胞治疗领域的领先地位。

　　3、大型跨国制药企业（创新药+仿制药+疫苗）这类企业产品线丰富，覆盖全球市场，研发投入稳定，是医药行业的“压舱石”： 辉瑞（Pfizer）：全球知名药企，新冠疫苗和口服药曾推动业绩增长，核心产品还包括肺炎球菌疫苗、肿瘤药等，拥有强大的研发与商业化能力。

　　1、近期，evaluate Pharma对100款主要药物的净现值（Net Present Value， NPV）进行了深入分析，这些药物包括Keytruda、Tirzepatide、CagriSema等重磅药物。以下是对全球药物净现值TOP100的概述及部分重点药物的介绍。