-由创新基因组研究所(IGI)技术与翻译主任Fyodor Urnov博士撰写的题为“给Cas一个机会”的特邀嘉宾社论,将在2024年10月的《CRISPR杂志》特刊上发表“CRISPR试验”。
作为特刊的客座编辑,乌尔诺夫撰写了一篇特别的社论,强调了基因组编辑领域危机的严重性,并提出了前进的道路。CRISPR基因编辑固有的可编程特性使其如此适合于解决数千种罕见的遗传疾病,除非现在采取行动,否则它有被浪费的危险。
尽管FDA于2023年12月批准Casgevy令人兴奋,但只有少数基因编辑疗法有望在未来1-3年内获得批准。乌尔诺夫博士写道,这张照片“类似于中东富裕国家的摩天大楼:周围的景观是平坦的。”
乌尔诺夫博士提出了一系列环环相扣的举措,首先是按综合征汇集患者,而不是一次解决一个突变。下一步将是允许将多个基因编辑器合并到单一的研究性新药申请中。进一步的进展将涉及将监管批准集中在平台方法上,类似于用于个性化癌症疫苗的方法。
乌尔诺夫充满激情地认为,该行业需要立即调整“CRISPR作为平台”的心态。他说:“以所有目前患有临床可编辑遗传疾病的患者的名义,以及那些生来就患有这种疾病的患者的名义,我们必须给Cas一个机会。”
Urnov博士的客座社论锚定了2024年10月关于“CRISPR试验”的CRISPR杂志特刊。问题是包含Ross Wilson (IGI)及其同事关于血液基因组编辑疗法的评论文章;乔恩·鲁达、路易斯·莫的观点ntoliu和他的同事就CRISPR治疗的可承受定价的伦理必要性;主编Rodolphe Barrangou及其同事对CRISPR临床试验现状的评估;还有五篇原创研究论文。



