一项正在进行的研究的新发现显示，一种实验性治疗似乎可以延缓一些从基因上注定要在四五十岁时患上阿尔茨海默病的人的症状。

　　尽管研究参与者担心政治可能会切断他们获得可能的生命线，但初步结果——这是科学上的首次——于周三公布。

　　来自纽约市的杰克·海因里希斯说：“这仍然是一项研究，但它让我的生命得到了延长，这是我从未指望过的。”

　　现年50岁的海因里希斯在这项研究中接受了十多年的治疗，尽管他遗传了一种导致阿尔茨海默氏症的基因，但他仍然没有出现任何症状，这种基因曾在他的父亲和兄弟大约在同一年龄去世。

　　如果资金受阻，海因里希斯的疫苗就停止了，“我们还有多少时间？”他的妻子瑞秋·查夫金问道。“这场审判就是生活。”

　　在美国销售的两种药物可以通过清除大脑中一种被称为淀粉样蛋白的黏性物质来适度减缓早期阿尔茨海默氏症的恶化。但到目前为止，还没有迹象表明，尽早去除淀粉样蛋白——在症状出现之前很多年——可能会推迟疾病的发生。

　　圣路易斯华盛顿大学领导的这项研究涉及了一些遗传了罕见基因突变的家庭，这些家庭几乎肯定会在他们受影响的亲属出现症状的年龄出现症状——这些信息有助于科学家判断治疗是否有效。

　　新的研究结果集中在22名接受淀粉样蛋白去除药物治疗时间最长的参与者身上，平均为8年。研究人员周三在《柳叶刀神经病学》杂志上报告称，长期去除淀粉样蛋白可使患者出现症状的风险降低一半。

　　尽管这项研究的规模很小，但“它非常重要，”西北大学的神经科学家大卫·盖特说，他没有参与这项研究。

　　现在，参与者已经从早期的实验药物切换到Leqembi，一种在美国获得批准的静脉注射治疗，试图回答下一个显而易见的问题。

　　研究人员发现了延缓老年痴呆症症状的线索。现在他们必须证明这一点

　　据美联社记者埃德·多纳休报道，资金可能成为阿尔茨海默氏症研究的一个问题。

　　华盛顿大学的Randall Bateman博士说：“我们想在未来五年内确定的是这种保护有多强。”Randall Bateman博士负责主导遗传性阿尔茨海默氏症网络的研究，该网络涉及这些罕见基因的家庭。“如果我们继续治疗，他们会出现阿尔茨海默病的症状吗？”

　　令人担忧的是：贝特曼在为整个项目寻求美国国立卫生研究院（National Institutes of Health）资助的同时，筹集了启动验证性研究的资金，但由于所需的审查被取消，他的资助被推迟了。这是一个例子，说明随着NIH努力应对资金限制和大规模解雇，数百万美元的研究如何陷入停滞。

　　与此同时，研究人员怀疑，在被提名为该机构新任主任的杰伊·巴塔查里亚（Jay Bhattacharya）博士发表评论后，NIH是否会将重点从淀粉样蛋白研究转移。

　　“我认为我们在阿尔茨海默氏症方面没有取得应有进展的原因之一，是因为NIH没有支持足够广泛的假设，”巴塔查里亚在回应一位参议员提出的与当前研究无关的早期科学不端行为的例子时告诉参议员。

　　科学家们还不知道究竟是什么导致了阿尔茨海默氏症，这是一种破坏精神的疾病，影响了近700万美国人，其中大多数是老年人。很清楚的是，大脑中无声的变化至少在出现症状前20年就发生了，而粘性淀粉样蛋白是主要原因。在某种程度上，淀粉样蛋白的积累似乎会引发一种名为tau的蛋白质开始杀死神经元，从而导致认知能力下降。

　　抗tau的药物目前正在测试中。研究人员还在研究其他因素，包括炎症、大脑免疫细胞和某些病毒。

　　随着研究人员发现更多潜在的罪魁祸首，NIH的重点也在扩大。2013年，美国国立卫生研究院（NIH）的国家衰老研究所（National Institute on Aging）资助了14项可能治疗阿尔茨海默病的药物试验，其中超过三分之一针对淀粉样蛋白。截至去年秋天，共有68项药物试验，其中约18%针对淀粉样蛋白。

　　西北大学的盖特认为自己是“认为淀粉样蛋白不是一切”的科学家之一，但他说没有什么能推翻淀粉样蛋白假说。他最近使用了一项古老的淀粉样蛋白研究中保存下来的脑组织，以了解被称为小胶质细胞的免疫细胞如何清除这些斑块，然后转向帮助大脑愈合，这可能为改进目前的适度治疗提供线索。

　　目前，淀粉样蛋白显然在某种程度上与阿尔茨海默氏症有关，携带阿尔茨海默氏症致病基因的家庭正在帮助回答一个关键问题：阻断淀粉样蛋白的积累真的能延缓症状吗？贝特曼说，没有NIH的资助，这个机会就会失去。

　　“这绝对是疯了，”长期参与研究的琼·沃德说，她住在北卡罗来纳州阿什维尔附近，计划让朋友向立法者投诉。

　　沃德今年6月将满64岁，她很健康，比她母亲出现症状时大了两岁。“想到阿尔茨海默病可能不是我的病因，这是令人兴奋的，”她说。

　　在纽约，海因里希斯说，他希望他3岁的儿子不会“经历我年轻时目睹父亲逐渐消失时所经历的压力和悲伤”。

　　“我们需要NIH不要被政治化，”他的妻子查夫金补充说。“这只是为了让人们活下去，或者帮助他们活得更好。在这种情况下，它帮助我丈夫活了下来。”

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