2023年，女王癌症研究所(QCRI)癌症护理和流行病学部门主任克里斯·布斯(Chris Booth)和世界各地的其他肿瘤学家一起发起了“常识肿瘤学倡议”。他们想引起公众对肿瘤学中一个令人担忧的趋势的讨论。尽管许多癌症治疗方法挽救了患者的生命或延长了他们的生命，提高了生活质量，但越来越多的癌症治疗方法只提供很少的好处，价格非常高，而且毒性很大，同时在生命的最后阶段让患者在医院呆很长时间，而每一小时都更加宝贵。
49岁的布斯在他的研究中警告说，目前的许多治疗方法都没有达到评估药物有效性的通常门槛，比如花5万美元甚至10万美元就能提供一年的高质量生活。他还指出，药物的评估是基于诸如阻止肿瘤生长的时间(无进展生存期)等标准，在许多情况下，这与患者存活的时间长短无关。在2003年至2023年期间，FDA批准的48%的癌症治疗药物是基于无进展生存期而不是总生存期批准的，FDA是全球其他监管机构的参考。
在最近美国临床肿瘤学会年会上发表的一篇文章中，常识肿瘤倡议组织回顾说，在过去的30年里，癌症药物的临床试验——以前更多地由政府资金和研究人员的倡议支持——已经85%由制药行业资助。在一次视频通话中，Booth表示“肿瘤学家早就知道这个现实，大多数人都同意需要寻找解决方案”，但他们需要一个空间来公开讨论这些问题，并改善患者的状况。还有他们的家人。
的问题。85%的试验是由制药公司资助的，但许多肿瘤学家和负责资助科学的政府官员说，没有其他办法，因为只有制药公司拥有所需的大量资金。
的答案。我同意也不同意。重要的是要认识到，我们许多优秀的治疗方法和一些最好的临床试验都是与制药行业合作进行的。我不想给人留下我们反对这个行业的印象。问题是，钟摆摆到目前为止，整个癌症研究生态系统现在主要是由制药行业资助的，这意味着设计、启动和资助的研究必须与制药公司的核心任务保持一致，这就是为股东获取利润。有时，为患者提供更好的服务的要求与行业要求是一致的，但并非总是如此。
我们需要创造一个地方和其他资金来源。我们需要政府资助机构对临床癌症研究的重新投资。我还认为，医疗保健系统有责任资助临床试验，解决对患者很重要的问题，但可能对行业不太感兴趣。例如，现在有很多人对降低治疗强度，减少治疗强度，减少病人的副作用感兴趣。我们有这样的例子。结果保持不变，卫生系统也节省了资金。制药行业不会对这些试验感兴趣，但患者、家庭和卫生系统将对它们非常感兴趣。
问:制药行业根据无进展生存期而不是总体生存期来寻求药物批准，这是可以理解的，但监管机构为什么会接受这一点呢?
答:监管机构的工作非常困难，因为他们要努力平衡多个相互竞争的优先事项。快速批准治疗方案，以便尽快送达患者，但也要确保它们是好的治疗方案，这两者之间存在着持续的紧张关系。
也许我们可以基于某种替代终点(衡量药物是否有效，即使还没有时间观察它是否延长寿命)获得监管机构的初步批准，这样患者就可以使用这种药物，而我们则等待长期数据来确认总体生存效益，并确认药物是否获得监管机构的全面批准。
我还认为，总的来说，在我们的领域，包括监管机构，15年前，当无进展生存期开始用于3期试验(药物最终批准前的大型试验)时，我们可能过于乐观了。它从来不是为第三阶段试验而发明的。它的发明是为了指导第一阶段和第二阶段试验的早期药物发现，给出一个活跃的信号，让研究人员和制药行业知道这是否值得在第三阶段的环境中尝试。人们认为，这些参考文献将有助于预测患者将活得更长、更好，我们将更快地得到答案。
10年后，我们了解到，也许这并不像我们想象的那样具有指示性。我们已经看到，在某些有限的情况下，无进展生存期是总生存期的一个很好的替代，但是，在绝大多数情况下，它并不能预测一个人是否会活得更长或更好。这一点非常重要，因为这些治疗都不是良性的。我们开始使用无进展生存期的另一个原因是我们认为我们可以更快地得到答案。再一次，10年后，我们知道它节省了一些时间，但估计表明它节省的时间可能比我们想象的要少，可能在我们得到最终答案之前不到一年。
考虑到至少有一半的临床试验是为了减缓CT扫描上看到的肿瘤的生长，这是无进展生存，而不是为了帮助人们活得更长，我们应该考虑一下我们是否对癌症研究生态系统和病人护理模式感到满意。答案很复杂，但我认为至少有必要进行对话，保持谦虚，并承认我们的一些治疗方法可能没有我们想象的那么有用。
问:你还发表了一些数据，表明更昂贵的疗法比更便宜的疗法效果更差。这种负相关关系很奇怪。
答:这是一个完全破碎的模式。上个月，我们在《柳叶刀肿瘤学》上发表了一篇文章，描述了整个安大略省在抗癌药物上的医疗支出。安大略省是加拿大最大的省份，拥有1500万人口，实行单一付款人医疗模式。我们发现抗癌药物开支的增长速度惊人。它正以每年15%的速度增长，而其他卫生支出正以每年5%的速度增长。我们花在癌症上的钱有一半是用于抗癌药物。
你已经提到的第二个经济问题是，在癌症方面，药物的效果和价格之间没有关系。如果有什么区别的话，那就是疗效最小的药物价格最高。
第三个经济发现是，整个全球制药业正在转向癌症。我们研究了过去十年世界上最大的10家制药公司，它们从癌症治疗药物的销售中获得的收入份额相对于其他所有疾病都有所增长。
原则上，这对肿瘤学家和癌症患者来说可能是个好消息，但首先，还有其他公共卫生问题需要投资、创新和新的治疗方法。其次，更多的钱并不总是好的。整个系统都沉迷于销售抗癌药物所带来的金钱。无论我们是否意识到，巨大的财政压力都在很大程度上塑造了癌症系统。这是我们至少应该承认和讨论的事情。
问:你还提到，在这种疾病的发展过程中，如果把对治疗的投资用于姑息治疗，会更有用。但我想很多人会认为这是认输或放弃所爱的人。
答:你提到的是20世纪70年代理查德·尼克松(Richard Nixon)的抗癌战争中出现的战争叙事。它在公众对肿瘤学的认知中产生了一些问题，这始终是一场斗争和战斗。这种观念促使斗争继续下去，并导致做出决定，尤其是在生命接近尾声时，这可能导致一些患者接受他们本来不想接受的治疗。
我和“常识肿瘤学倡议”都不相信我们对每个病人都有适合他们的治疗方法的答案，但我们认为，对其中一些治疗方法的好处有一些反思的余地，特别是当它们很小且有许多次要影响时，尤其是在生命接近尾声的时候。我认为我们可以做得更好，让病人获得他们做出决定所需的信息，这显然是非常困难的。
问:这些治疗的费用也很高，有时对延长生命几乎没有作用。
答:在美国，癌症诊断是导致破产的主要原因，在低收入和中等收入国家情况更糟，那里的癌症治疗费用是自费的。完全由病人和家属决定。被诊断出患有癌症却无法治愈，这已经够悲惨的了，而且还会让你的家人几代人背负债务，只是为了接受一种毒性很大、收效甚微的治疗。
在公共卫生保健系统中，该系统承担了一些财务毒性，但也存在生命最后六个月的悖论。在像西班牙或加拿大这样的系统中，在经历了之前的治疗之后，可能会有一种治疗方法，可能会花费卫生系统10万或20万美元，但它可能会帮助病人多活几周，也可能不会。它有副作用，并且要求患者每周花一天时间在化疗单元。矛盾的是，我们有一个系统，可以很容易地提供护理的元素，但它几乎不可能为病人提供足够的社会心理，心理健康或护理支持，他们可能会感到孤独，脆弱，害怕，让他们在生命的最后时刻有尊严和舒适地生活在家里。
