在监管机构批准婴儿、学步儿童和适龄儿童使用“改变生活”的药物后，患有囊性纤维化的年轻患者将受益。

　　两种已经被证明可以改善患者肺功能的药物已经延长了许可证，这意味着它们可以提供给更年幼的儿童。

　　Kaftrio已经被授权用于治疗6岁及以上的囊性纤维化(CF)患者的常见基因突变，但现在可以提供给2至5岁的儿童。

　　Kalydeco已经延长了许可证，这样一个月大的婴儿就可以服用这种药物。

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　　这些药物针对的是这种疾病的根本原因，是一种长期治疗方法，用于控制患有特定基因突变的患者的症状。

　　活动人士对药品和保健产品监管机构(MHRA)的声明表示欢迎。

　　符合条件的患者应该能够根据现有的准入协议立即获得药物。

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　　Kalydeco已经被批准广泛用于患有某种突变的CF患者，现在1至4个月大的婴儿将首次能够使用这种药物。

　　国家健康与护理卓越研究所(Nice)仍在评估Kaftrio在NHS的广泛使用，但已经与制造商Vertex达成了一项临时准入协议，使人们能够在评估进行期间获得治疗。

　　这项协议意味着，在尼斯评估结束后，无论结果如何，任何目前根据协议获得治疗的人都将继续获得治疗。

　　囊性纤维化信托基金会的首席执行官David Ramsden在评论该声明时说:“这是一个好消息，也是确保所有囊性纤维化患者获得改变生活的调节药物的又一重要步骤。

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　　“我很高兴英格兰国家医疗服务体系已经确认，今天所有符合条件的孩子都可以对他们长期接受这些治疗充满信心。

　　“今天的消息加强了确保目前尼斯进程迅速达成一项全面协议的必要性，以结束所有未来可能受益的人的不确定性。”

　　囊性纤维化是一种遗传性疾病，会导致肺部和消化系统积聚黏液。

　　症状通常始于儿童早期，但随着时间的推移，病情会慢慢恶化，肺部和消化系统会越来越受损。

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　　Kaftrio和Kalydeco被称为CFTR调节疗法，它们通过与CF患者体内的某些异常蛋白相互作用而起作用，因此它们更频繁地打开以改善氯离子进出细胞的运动。

　　伦敦帝国理工学院儿科呼吸学和实验医学教授、皇家布朗普顿和哈里菲尔德医院名誉顾问简·戴维斯说:“CF疾病在生命的早期就开始了，我们越早改善身体的CFTR功能，我们就越有可能减缓疾病的进展。”

　　“这些批准非常受欢迎，因为尽早开始对患有CF的婴儿和儿童进行治疗至关重要。”

　　Vertex英国和爱尔兰的高级医疗总监Andrew Wilfin博士说:“这两项批准对CF患者来说都是重要的里程碑，因为现在有更多的儿童有资格接受针对其疾病潜在原因的治疗。”