科学家声称,数百万人每天服用他汀类药物来预防心脏病发作和中风,这种药物可能会在未来十年内被基因编辑注射所取代。这种新药在一次剂量后就能操纵胆固醇调节细胞中的DNA来停止胆固醇的产生。这种名为Verve-101的药物在费城举行的美国心脏协会年度科学会议上公布。试验结果表明,单次注射这种药物可以降低50%以上的“坏”低密度脂蛋白胆固醇。心脏病专家卡罗尔·沃森教授预测了心脏病治疗的革命性未来,他指出,该试验证明了通过基因编辑持久降低低密度脂蛋白胆固醇的能力。
Verve-101背后的专家认为,这种药物的效果是持久的,可能是永久性的。虽然承认研究仍处于早期阶段,但他们认为,高胆固醇可以有效地治愈或从一开始就防止它成为一个问题。参与开发Verve-101的心脏病专家之一塞卡尔·凯瑟雷桑(Sekar Kathiresan)博士称,Verve-101可能会改变心脏病治疗的游戏规则,并强调一次性治疗的可能性是未来的发展方向。这种药物已经成功地用于治疗9名家族性高胆固醇血症患者,这种遗传性疾病会导致低密度脂蛋白水平升高,增加心脏病发作的风险。试验将很快扩大到更大的群体,包括那些已经患有心脏病的人,希望这种治疗方法能在本十年末实现。
Verve-101基于CRISPR技术,该技术允许删除和重写细胞内的DNA片段。与其他昂贵的基于crispr的治疗方法不同,Verve-101可以以更低的成本大规模生产。Kathiresan博士表示,预计这种治疗的费用不会超过其他一次性心脏手术,如支架或心脏搭桥手术。
他汀类药物在英国被广泛使用,大约有800万成年人服用,每年开出的处方超过7100万张。这些药物已被证明可以有效地降低高达50%的心脏病发作风险和三分之一的中风风险,而且成本相对较低。然而,新的基因编辑治疗的安全性仍然是一个主要问题。沃森教授强调了在编辑人类基因组时确保其安全性的重要性。Verve Therapeutics的首席科学和医疗官安德鲁·贝林格(Andrew Bellinger)博士宣布,计划从2025年开始进行涉及数千名心脏病患者的大规模试验。