nci资助的研究人员正在努力提高我们对如何治疗出现在大脑或脊髓(统称中枢神经系统，简称CNS)的肿瘤的理解。这种肿瘤可以是良性的(不是癌症)也可以是恶性的(癌症)。但神经系统的组织是如此重要和脆弱，甚至一些良性肿瘤可能需要紧急治疗。
在美国，每年诊断出的所有癌症中，起源于大脑或脊髓的肿瘤只占不到2%。有超过130种不同的类型。这种多样性和某些类型的罕见性给开发新疗法带来了独特的挑战。
通常，在大脑中发现的肿瘤已经在身体的其他地方开始，然后扩散到大脑。这些被称为转移性脑瘤(或脑转移瘤)。本页强调的研究针对的是原发性脑瘤(起源于大脑组织的肿瘤)，而不是转移性脑瘤。它还包括对原发性脊髓肿瘤的研究，这是一种起源于脊柱的肿瘤。
本页上的最新研究包括临床进展，这些进展可能很快就会转化为改善的护理和最近研究的研究结果。
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脑和脊髓肿瘤的诊断
当细胞在显微镜下检查时，许多类型的脑和脊髓肿瘤看起来很相似。即使有训练有素的病理学家检查组织样本，高达10%的脑或脊髓肿瘤患者一开始得到的诊断是错误的。这可能会影响结果，因为在细胞水平上看起来相似的肿瘤可能需要非常不同的治疗方法。
nci资助的研究人员正在研究改善脑部和脊髓肿瘤诊断的方法。例如:
如果你被诊断出患有脑和脊髓肿瘤，正在寻求第二意见，NCI-ConNECT项目提供免费咨询，并为患者的癌症护理团队提供在家的建议。该项目还开展临床研究和试验，重点是治疗罕见的成人脑部和脊髓肿瘤，提高生活质量，控制症状和管理副作用。
成人脑和脊髓肿瘤的新疗法
大多数脑和脊髓肿瘤的主要治疗方法是手术和放射治疗。对于中枢神经系统的某些类型的肿瘤，也使用化疗。
因为这些治疗会损害大脑和脊髓中的正常细胞以及肿瘤细胞，它们可能会带来严重的副作用。这些问题包括记忆和思维问题、情绪变化和行走困难。除了它们的毒性外，这些治疗方法并不总是有效的，特别是对于恶性脑癌，如胶质母细胞瘤。这种癌症是最常见的脑肿瘤类型，通常在治疗后迅速复发。
研究人员正在寻找改善脑和脊髓肿瘤治疗的方法，包括以下三种策略:
个性化医疗利用个人自身的基因或蛋白质信息来预防、诊断或治疗疾病。在过去的十年中，科学家们发现，由同一类型细胞产生的肿瘤可以由许多不同的基因变化(也称为基因突变)驱动。这样的基因研究为更个性化的治疗带来了希望。
科学家们也在试图了解影响脑肿瘤发展及其对治疗反应的其他生物学因素。例如，研究发现，女性比男性更不容易被诊断为胶质母细胞瘤，而且她们的肿瘤对标准治疗的反应往往更好。这样的工作可能会发现治疗个性化的进一步途径。
脑肿瘤和脊髓肿瘤的个体化治疗使得新药的测试具有挑战性，因为临床试验将局限于少数已经罕见的癌症患者。nci领导的克服这一挑战的举措包括:
nci领导的脑肿瘤试验合作(BTTC)和NCI-Co在全国33个癌症中心建立了nNECT临床试验网络，使患有罕见脑和脊髓肿瘤的人更容易参加离家更近的临床试验。
NCI的研究人员正在努力减少脑或脊髓肿瘤患者参加临床试验的其他障碍。这些措施包括允许老年人或以前接受过其他类型癌症治疗的人参与。促进使用远程保健和在地方医院收集血液检查也可以减少人们前往参加研究的需要。
放射治疗在某种程度上已经是个性化的，因为接受治疗的组织的数量和形状是根据每个肿瘤的大小和位置量身定制的。然而，对于患有特定肿瘤类型的每个人来说，所使用的辐射剂量(或量)通常是相同的。
研究人员希望找到一种方法，在治疗前就能预测肿瘤对辐射的反应。这将使那些在接受标准剂量辐射后不太可能缩小的肿瘤患者有可能加入临床试验，测试更高剂量辐射等策略。科学家们正在研究机器学习，也称为人工智能或AI，是否可以使用脑肿瘤的核磁共振扫描数据来预测辐射反应。
科学家们还在试图开发一种叫做辐射致敏剂的物质，这种物质会增加辐射对肿瘤细胞的伤害，而对正常细胞则不会。全国有几十个小型临床试验正在研究辐射致敏剂对胶质母细胞瘤的影响。例如，由NCI研究人员领导的一项试验正在研究药物selinexor (Xpovio)与化疗和放疗联合使用是否能提高生存率。
免疫疗法使用刺激或抑制免疫系统的物质来帮助身体对抗癌症。在一些血癌和实体瘤中，免疫治疗药物为一些人的生存提供了巨大的收益。但到目前为止，免疫疗法对脑肿瘤的治疗效果并不好。问题可能包括:
血脑屏障，这是一个血管和组织的网络，有助于保护大脑。这个屏障也阻止了一些药物和免疫细胞到达肿瘤。
广泛使用被称为皮质类固醇的抗炎药物来控制脑肿瘤的症状。例如,
然而，一些在临床试验中接受免疫治疗的中枢神经系统肿瘤患者的肿瘤缩小或消失了。研究人员想知道这些反应是否可以预测，既可以避免人们不必要的治疗，也可以开发新的策略，使耐药的中枢神经系统肿瘤对免疫疗法产生反应。
NCI的研究人员正在进行一项临床试验，在新诊断的脑肿瘤患者身上测试两种免疫治疗药物的组合。作为研究的一部分，他们正在测试在治疗前和治疗期间血液中免疫细胞的类型和活性水平是否有变化。测量这些变化可能有助于预测谁将从免疫疗法中受益，谁不会。
由NCI研究人员领导的另一项研究正在测试免疫治疗药物纳武单抗(Opdivo)是否可以收缩或收缩控制特定类型的复发性罕见脑或脊柱肿瘤的生长或扩散。该试验还测试了纳武单抗在治疗期间诱导血液中免疫细胞的变化，以及该药物是否能改善这些肿瘤患者的症状。
其他一些研究正在调查脑肿瘤有某些突变的人，比如IDH基因的突变，是否更有可能在免疫治疗后肿瘤缩小。
脑或脊髓肿瘤患者的生存和生活质量
由于中枢神经系统肿瘤及其治疗都可能使人衰弱，研究人员正在寻找新的方法来改善这些肿瘤患者的生活质量。
这可能包括使用人们的生活质量来衡量新药或治疗组合的益处。例如，在最近nci主导的一项联合用药试验中，治疗一种罕见的中枢神经系统肿瘤室管膜瘤，大多数人的肿瘤没有缩小。然而，由于他们报告了肿瘤症状的减轻，这种组合现在被纳入一些专业治疗这种癌症的建议。
NCI的科学家们正在研究基因组因素是否可以预测患者在接受某些治疗后出现副作用的可能性。他们还在实验室里进行实验，以了解生物过程染上了这些副作用。这些研究的结果可能会影响治疗决策。
对于患有多种癌症的人来说，不需要人们发现，监测症状不仅能提高生活质量，还能提高生存率。NCI的一项研究正在追踪脑肿瘤和脊髓肿瘤患者的症状和健康状况。参与该研究的人还可以参与改善睡眠、减少痛苦、焦虑和抑郁的研究，比如使用虚拟现实来减轻压力。
儿童脑脊髓肿瘤的治疗
儿童的脑部和脊髓肿瘤是相对罕见的。但全国每年约有4000名儿童和青少年被诊断出患有脑或脊髓肿瘤，这使得中枢神经系统肿瘤成为该年龄组中仅次于白血病的第二大常见癌症类型。
在过去的几十年里，治疗这些肿瘤的年轻患者的方法有所改善。虽然有些中枢神经系统肿瘤无法治愈，但在接受脑部或脊髓肿瘤治疗的儿童和青少年中，近四分之三的人在诊断后5年仍能存活。
然而，有效的治疗可能会损害儿童发育中的神经系统。目前对儿童脑和脊髓肿瘤的研究主要集中在了解这些癌症的潜在原因，开发新的治疗方法，以及减少有效治疗的毒性作用。例如,
一项研究发现，一些患有髓母细胞瘤(一种脑癌)的儿童可以安全地接受较少的放射治疗，而不会降低他们的长期生存期。这种方法的有效性取决于在儿童肿瘤中发现的基因改变。一项后续研究正在更密切地关注减少由一种名为WNT的基因变化引起的成神经管细胞瘤儿童的治疗强度。
一些患有低级别神经胶质瘤的儿童在一种叫做 BRAF在他们的癌细胞中。最近一项临床试验的结果发现，对于这些儿童来说，两种靶向药物的组合在缩小肿瘤和防止肿瘤再次生长方面比标准化疗更安全、更好。这些药物，达非尼(Tafinlar)和曲美替尼(Mekinist)，可以作为液体口服，使儿童更容易治疗。
一种名为selumetinib (Koselugo)的靶向药物被批准用于治疗患有一种罕见疾病的儿童神经肿瘤称为1型神经纤维瘤病(NF1)。一项小型研究发现，它还可以缩小一些患有NF1的儿童的一种称为低级别胶质瘤的脑瘤，这些儿童的肿瘤具有一定的BRAF 的变化。NCI的研究人员已经在患有和不患有NF1的低级别神经胶质瘤的儿童中开展了该药物的临床试验BRAF 的变化。
弥漫性中线神经胶质瘤是一种罕见的脑肿瘤，比较常见仅在儿童中多于成人，目前尚无治愈方法。nci资助的一项临床试验正在测试CAR - T细胞，这是一种免疫疗法，针对在某些肿瘤中发现的突变细胞。研究发现，这种疗法可以缩小肿瘤，减轻一些儿童因肿瘤引起的神经系统症状。
其他研究使用的是信息研究儿童脑肿瘤的突变，在那些可能受益最多的人身上测试新的治疗方法。一项这样的研究，儿科MATCH研究正在测试新的靶向治疗方法，用于患有实体肿瘤的儿童，包括那些在大脑或脊髓中没有反应的肿瘤需要标准治疗。在这项研究中，孩子们被分配到一个试验性治疗组基于肿瘤中发现的基因变化，而不是癌症类型或癌症部位。
nci赞助的儿童肿瘤学组和儿童脑肿瘤联盟正在进行针对儿童中枢神经系统肿瘤的其他临床试验。
nci支持的研究项目
许多nci资助的研究人员在美国国立卫生研究院(NIH)校园，以及在美国和世界各地工作，正在寻找更有效地治疗脑和脊髓肿瘤的方法。一些研究是基础性的，探索诸如癌症的生物学基础等问题。有些则更注重临床，试图将这些基本信息转化为改善患者的治疗效果。下面列出的项目是NCI在脑部和其他中枢神经系统肿瘤方面研究工作的一小部分样本。
的NCI-ConNECT罕见脑和脊柱肿瘤网络是罕见肿瘤患者参与网络的一部分，该网络是由癌症登月计划?支持的一项倡议。该网络旨在通过建立和促进患者-倡导-提供者伙伴关系和网络来改善护理和治疗方法，促进对罕见成人中枢神经系统癌症的了解。有限公司对于罕见的中枢神经系统肿瘤类型寻求第二意见或专业知识的人，咨询是免费的。患者还可以获得旅费、食宿费和门诊治疗费的支持。
脑肿瘤试验协作网络包括30多家在神经病学方面具有专长的机构来自美国各地的肿瘤学专家该网络的使命是在协作环境中开发和开展临床试验政府将推进脑肿瘤和脊柱肿瘤患者的治疗。NCI作为牵头机构，提供行政支持和临床数据库Se，并对网络进行监督。
NCI的脑癌卓越研究专业项目(孢子)促进合作，跨学科的研究。《孢子》的资助涉及基础科学家和临床/应用科学家的合作。它们支持将基础科学发现有效地转移到临床环境中，以及为确定对癌症患者或癌症风险人群进行观察的生物学基础而进行的研究。
NCI的国家美国临床试验网络(NCTN)是一个组织和临床医生的集合，在美国和加拿大的3000多个地点协调和支持癌症临床试验。NCTN对脑部和其他中枢神经系统肿瘤的治疗进行了多种试验。
NCI还与制药行业、学术机构和个人研究者建立了早期临床研究的合作伙伴关系创新癌症疗法的评估。实验治疗学临床试验网络(ETCTN)的创建是为了实现这一目标在早期临床试验中采用协调、合作的方法评估这些疗法。ETCTN目前正在脑部和其他中枢神经系统肿瘤中进行早期试验。
NCI的癌症流行病学和遗传学部门通过对患有脑部和其他中枢神经系统肿瘤的人进行研究来学习关于这些疾病的遗传和其他风险因素。
NCI癌症幸存者办公室是癌症控制和人口科学部的一部分，它支持许多研究脑肿瘤患者生存问题的研究项目。
NCI资助并监督早期和后期临床试验，以开发新的治疗方法并改善患者护理。我们的临床试验搜索表可用于查找治疗胶质母细胞瘤、胶质瘤、成神经管细胞瘤和其他类型的脑和脊髓肿瘤的试验。
脑和脊髓肿瘤的研究成果
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