多种方法针对血液干细胞来减少镰状细胞病的症状。?基因疗法使用你自己的干细胞,而骨髓移植使用匹配供体的干细胞。
?在基因治疗中,通过改变你的部分基因来改变你的干细胞。基因治疗的类型包括基因添加和基因编辑。有两种类型的基因编辑:基因沉默和基因校正。?
虽然每种方法都引入了不同类型的基于基因的改变,但它们的开始都是一样的:收集你的干细胞并带到实验室进行修改。
在实验室里进行修饰后,你的干细胞就会回到你的身体里。这些方法旨在减少红细胞中的血红蛋白S。如果他们成功地降低了血红蛋白S,你的细胞就不会脆弱,甚至不会呈镰刀状。因此,这些方法可以减少并发症,治疗或预防镰状细胞病的症状。然而,这种类型的基因治疗既不能逆转一些并发症(如缺血性坏死),如果它们在基因治疗时存在,也不能改变你传递给孩子的基因。