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第一次开发候选人选择ted, NRG5051，具有治疗帕金森病和肌萎缩侧索硬化症（ALS）（也称为运动神经元病，MND）和其他神经退行性疾病的潜力
NRG5051防止mitocho线粒体的抑制导致神经功能障碍通过一种新的蛋白质靶点的中性渗透过渡孔（mPTP）
抑制大脑中的mPTP可防止神经损伤减少细胞死亡，减少动物神经炎症
Michael J. Fox基金会（MJFF）拨款500万美元，用于推进NRG5051进入临床
赠款将支持CMC、GLP毒理学、PET示踪剂的开发以及帕金森病的生物标志物策略
NRG5051预计在2025年底前进入首次人体临床研究
英国斯蒂夫尼奇，2024年10月31日（GLOBE NEWSWIRE）——NRG Therapeutics, Ltd，一家创新的神经科学公司，目标是mitocho
ndrial功能障碍公司（ndrial dysfunction, ndrial dysfunction）高兴地宣布，该公司已经实现了一个关键的里程碑，提名了其首个开发候选药物NRG5051，并获得了Michael J. Fox帕金森研究基金会（MJFF） 500万美元的资助，以支持NRG5051作为帕金森病的新型疾病改善疗法的开发。NRG5051在ALS（也称为MND）等其他神经系统疾病中也有潜力。
NRG5051是一种一流的线粒体通透性过渡孔（mPTP）抑制剂，设计用于口服时穿透大脑。体外实验表明，它可以通过抑制一种新的蛋白质来保护线粒体功能，这种蛋白质对气孔打开至关重要，从而防止神经元细胞死亡。在帕金森病和ALS的临床前模型中，NRG5051具有神经保护作用，可显著减少这些疾病的神经炎症。
NRG从MJFF Therapeutics Pipeline Program获得的拨款将资助完成关键的ind支持研究，目标是在2025年推进NRG5051进入首次人体临床研究。
这笔新的拨款将支持28天glp毒理学研究和1期首次人体临床试验的原料药生产。它还将促进一种安全的低剂量PET示踪剂的开发，该示踪剂可用于在i期临床试验中证明NRG5051的中枢神经系统靶标作用。此外，它将支持鉴定和验证新的生物标志物，这些标志物将用于临床，以确定NRG5051是否抑制大脑中的mPTP并产生所需的生物学效应。
线粒体，细胞的电池，对能量的产生至关重要，尤其是在脑细胞中。黑质神经元（帕金森氏症）和运动神经元（ALS）有非常高的能量需求，因此对线粒体健康特别敏感。此外，现在已知帕金森病的病理蛋白（a-synuclein）和ALS的病理蛋白（TDP-43）对线粒体有毒性，并导致线粒体功能障碍，这是神经退行性疾病的常见潜在病理。在临床前模型中，抑制mPTP开放已被证明可以保护线粒体免受这种功能获得蛋白毒性的影响，并保护神经元。
NRG Therapeutics的联合创始人兼首席执行官Neil Miller博士说：“我们第一个开发候选人的选择是公司的一个重要里程碑。NRG5051已在帕金森病和ALS的临床前模型中被证明可以预防脑细胞死亡并减少神经炎症，我们对其在帕金森病和ALS患者中停止或显著减缓疾病进展的潜力感到兴奋。我们非常感谢MJFF的资助支持，以帮助NRG5051尽快进入临床
MJFF的高级科学投资组合经理Alexandra Vaiana博士说：“MJFF继续为关键的临床前研究和开发提供资金。我们期待看到NRG的mPTP抑制剂作为帕金森病的新型疾病改善治疗的结果
NRG Therapeutics已经开始进行B轮融资，以资助NRG5051进入临床并通过患者的机制验证研究。
传媒查询（NRG Therapeutics）
Sue Charles, Charles Consultants - +44 7968 726585 sue@charles-consultants.com
关于NRG Therapeutics - http://www.nrgtherapeutics.com
NRG Therapeutics是一家神经科学药物研发公司，致力于研发改善疾病的线粒体疗法，以减缓或停止神经退行性疾病的进展，如帕金森氏症和肌萎缩侧索硬化症（ALS），也称为运动神经元疾病（MND）。
该公司的临床前小分子管道是基于通过一种新的作用机制抑制线粒体通透性过渡孔（mPTP）。在临床前疾病模型中，抑制mPTP已被证明可以保护线粒体，减少神经炎症并防止神经元死亡。
NRG Therapeutics总部位于英国斯蒂夫尼奇生物科学催化剂（SBC），是一家私营公司，由Parkinson’s UK、Omega Funds和Brandon Capital投资。该公司还获得了Innovate UK（生物医学催化剂奖）、Michael J. Fox基金会和Target ALS的资助，并且是WEHI （Walter and Eliza Hall医学研究所）的fight - nd药物发现资助的工业合作伙伴。
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