2024年12月20日，伦敦（GLOBE NEWSWIRE）——Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（纳斯达克股票代码：RARE）是一家专注于罕见和超罕见遗传疾病新疗法开发和商业化的生物制药公司，今天宣布，根据9月份国家健康与护理卓越研究所（NICE）的最终指导，NHS England已经实施了Evkeeza （evinacumab）的调试。Evkeeza在符合条件的12岁及以上人群中的使用将由英国国家医疗服务体系按照NICE TA常规委托，并将在英格兰的7家医院信托基金提供。此外，通过英国国家医疗服务体系委托儿童用药政策，事先批准表格已到位，使5至11岁的儿童能够使用。
哈默史密斯医院脂质和心血管风险服务部临床主任Jaimini Cegla博士说：“我们非常高兴英格兰国家医疗服务体系认可并实施了NICE关于在NHS内使用evinacumab的建议。我们的HoFH患者通常患有早发性心脏病，在许多情况下是在他们十几岁的时候，我们用来治疗胆固醇的许多常用药物在这种情况下效果有限。Evinacumab与其他降脂疗法联合使用时，可以有效降低HoFH患者的LDL-C，这是一个非常需要和非常受欢迎的补充，可以帮助我们尽最大努力治疗符合条件的患者。”
在英格兰、威尔士和北爱尔兰，符合条件的HoFH患者现在可以获得Evkeeza，这是首个获得批准并商业化的单克隆抗体，可抑制血管生成素样3蛋白（ANGPTL3）英国的七家委托供应商包括布里斯托尔教学医院NHS信托、盖伊和圣托马斯NHS基金会信托、帝国理工学院医疗保健NHS信托、曼彻斯特大学NHS基金会信托、纽卡斯尔大学基金会信托、谢菲尔德教学医院和伯明翰大学医院。
Ultragenyx英国、爱尔兰和北欧地区副总裁兼总经理David Nestor表示：“NICE对Evkeeza临床和经济效益的认可，包括它是‘对NHS资源的高效利用’，为NHS的决定铺平了道路。”“我们感谢医生和患者社区的支持，因为我们努力确保英格兰、威尔士和北爱尔兰的HoFH患者能够获得治疗。”
英国心脏协会首席执行官Jules Payne表示：“英国心脏协会非常高兴HoFH患者现在可以获得这种治疗。”
一个纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）
HoFH是一种毁灭性的遗传性高胆固醇血症，全球每30万人中就有1人患有此病，在欧盟约有1600人患有此病。当两个家族性高胆固醇血症（FH）引起的基因被遗传时，HoFH就会发生，每个父母一个，导致危险的高水平（>400毫克/分升/>10毫摩尔/升）LDL-C或坏胆固醇。HoFH患者在早期有发生过早动脉粥样硬化性疾病和心脏事件的风险
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关于Evkeeza （evinacumab）
Evkeeza已被英国MHRA批准作为饮食和其他低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降低疗法的辅助疗法，用于治疗5岁及以上纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的成人和儿童患者。
Evkeeza中的活性物质Evinacumab与体内一种名为ANGPTL3的蛋白质结合，并阻断其作用。ANGPTL3参与控制胆固醇水平，阻断其作用可降低血液中的胆固醇水平。Evkeeza是静脉输注。
Regeneron Pharmaceuticals, Inc.发现并开发了Evkeeza，并在美国HoFH以通用名称evinacumab-dgnb进行商业化，dgnb是根据FDA发布的生物制品非专利命名指南指定的后缀。Ultragenyx负责Evkeeza在美国以外的HoFH国家的商业化工作
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即时通讯EVKEEZA （evinacumab）重要安全性信息
最常见的副作用（10%）包括普通感冒症状，如流鼻涕（鼻咽炎）和5至11岁儿童感到疲倦（疲劳）。Evkeeza会引起严重的过敏反应。
请参阅完整的产品信息，包括产品特性摘要和包装说明书：患者信息。
一个关于Ultragenyx制药公司
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Ultragenyx是一家生物制药公司，致力于为患者提供治疗严重罕见和超罕见遗传疾病的新产品。该公司已经建立了一个多样化的批准疗法和候选产品组合，旨在解决具有高度未满足医疗需求和明确治疗生物学的疾病，这些疾病通常没有批准的疗法治疗潜在疾病。
欲了解更多关于Ultragenyx的信息，请访问https://www.ultragenyx.eu/uk/。
参考文献
Cuchel米等。欧元。[j] .心脏学报，2014,44:2277 2291,https://doi.org/10.1093/eurheartj/ehad197
Cuchel米等。欧元。心脏学报，2014,35:2146-2157,https://doi.org/10.1093/eurheartj/ehu274
Ultragenyx前瞻性声明和数字媒体的使用
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为了进一步了解对于可能导致实际结果与这些前瞻性声明中所表达的不同的风险和不确定性的描述，以及与Ultragenyx业务相关的总体风险，请参见Ultragenyx于2024年11月6日向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-Q表格季度报告，以及随后向SEC提交的定期报告。
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