
在达成价格协议后,治疗囊性纤维化的“改变生活”的药物将在英国国家医疗服务体系中常规使用。
英国国家健康与护理卓越研究所(Nice)去年11月表示,这些治疗方法在临床上是有效的,但其定价过于昂贵,无法推荐使用。
但在周四的一项进展中,制药公司Vertex宣布,它已与英国国家医疗服务体系(NHS)就Orkambi、Symkevi和Kaftrio达成了一项长期报销协议,使它们能够在NHS获得批准。
对于许多囊性纤维化患者和他们的家人来说,这是一个美妙的时刻——结束了不确定性,帮助确保每个人都能从现在和未来受益,获得这些至关重要的药物
大卫·拉姆斯登,囊性纤维化基金会
Nice还能够使用一种新的方法来评估药物,这意味着它可以额外重视治疗最严重疾病(如囊性纤维化)的药物对健康的益处。
Vertex、NHS England和Nice还承诺共同努力,为所有符合条件的患者快速获得新的三联疗法vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor,该疗法目前正在接受药品监管机构的评估。
Vertex表示,它正在与苏格兰、威尔士和北爱尔兰的NHS合作,尽快敲定类似的准入协议。
囊性纤维化信托基金会表示,此举将使人们能够获得“改变生活”的药物,这是受这种疾病影响的人们多年来的运动。
在我们不可思议的社区、临床医生和研究人员的支持下,我们已经取得了很多成就,但我们知道还有很多事情要做
大卫·拉姆斯登,囊性纤维化基金会
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该慈善机构的首席执行官大卫·拉姆斯登说:“对于许多囊性纤维化患者和他们的家人来说,这是一个美妙的时刻——结束了不确定性,帮助确保每个人都能从现在和将来获得这些至关重要的药物。”
“但我们不应该忘记,这些治疗方法并不能治愈,对某些人根本不起作用。
“在我们不可思议的社区、临床医生和研究人员的支持下,我们取得了很多成就,但我们知道还有很多事情要做。”
囊性纤维化是一种遗传性疾病,会导致肺部和消化系统积聚黏液。
它会导致严重的肺部感染,人们经常会有消化食物的问题。
症状通常始于儿童早期,随着时间的推移病情会恶化。
这种病无药可治。
尼斯已经公布了一份完整的名单,列出了有资格服用这些药物的人,这些药物可以在儿童时期服用。
在英格兰,大约有8200人已经在接受治疗,并将继续通过NHS获得治疗。
这些药物也将在未来提供给被诊断患有囊性纤维化的人。
英国有超过1.1万人患有这种疾病。
英国国民医疗服务体系专门委托主任约翰·斯图尔特说:“我们知道这是囊性纤维化患者和他们的家人一直在等待的消息。
“多亏了这项NHS协议,包括幼儿在内的数千名患者将能够拥有更好的生活质量,无论是能够步行上学还是第一次骑自行车。
“NHS在为囊性纤维化患者提供改变生活的治疗方面有着良好的记录,现在有8000人受益,今天的协议给家庭带来了安全,他们知道他们将在未来几年保证获得这些药物。”
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在达成价格协议后,治疗囊性纤维化的“改变生活”的药物将在英国国家医疗服务体系中常规使用。
英国国家健康与护理卓越研究所(Nice)去年11月表示,这些治疗方法在临床上是有效的,但其定价过于昂贵,无法推荐使用。
但在周四的一项进展中,制药公司Vertex宣布,它已与英国国家医疗服务体系(NHS)就Orkambi、Symkevi和Kaftrio达成了一项长期报销协议,使它们能够在NHS获得批准。
对于许多囊性纤维化患者和他们的家人来说,这是一个美妙的时刻——结束了不确定性,帮助确保每个人都能从现在和未来受益,获得这些至关重要的药物
大卫·拉姆斯登,囊性纤维化基金会
Nice还能够使用一种新的方法来评估药物,这意味着它可以额外重视治疗最严重疾病(如囊性纤维化)的药物对健康的益处。
Vertex、NHS England和Nice还承诺共同努力,为所有符合条件的患者快速获得新的三联疗法vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor,该疗法目前正在接受药品监管机构的评估。
Vertex表示,它正在与苏格兰、威尔士和北爱尔兰的NHS合作,尽快敲定类似的准入协议。
囊性纤维化信托基金会表示,此举将使人们能够获得“改变生活”的药物,这是受这种疾病影响的人们多年来的运动。
在我们不可思议的社区、临床医生和研究人员的支持下,我们已经取得了很多成就,但我们知道还有很多事情要做
大卫·拉姆斯登,囊性纤维化基金会
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该慈善机构的首席执行官大卫·拉姆斯登说:“对于许多囊性纤维化患者和他们的家人来说,这是一个美妙的时刻——结束了不确定性,帮助确保每个人都能从现在和将来获得这些至关重要的药物。”
“但我们不应该忘记,这些治疗方法并不能治愈,对某些人根本不起作用。
“在我们不可思议的社区、临床医生和研究人员的支持下,我们取得了很多成就,但我们知道还有很多事情要做。”
囊性纤维化是一种遗传性疾病,会导致肺部和消化系统积聚黏液。
它会导致严重的肺部感染,人们经常会有消化食物的问题。
症状通常始于儿童早期,随着时间的推移病情会恶化。
这种病无药可治。
尼斯已经公布了一份完整的名单,列出了有资格服用这些药物的人,这些药物可以在儿童时期服用。
在英格兰,大约有8200人已经在接受治疗,并将继续通过NHS获得治疗。
这些药物也将在未来提供给被诊断患有囊性纤维化的人。
英国有超过1.1万人患有这种疾病。
英国国民医疗服务体系专门委托主任约翰·斯图尔特说:“我们知道这是囊性纤维化患者和他们的家人一直在等待的消息。
“多亏了这项NHS协议,包括幼儿在内的数千名患者将能够拥有更好的生活质量,无论是能够步行上学还是第一次骑自行车。
“NHS在为囊性纤维化患者提供改变生活的治疗方面有着良好的记录,现在有8000人受益,今天的协议给家庭带来了安全,他们知道他们将在未来几年保证获得这些药物。”




